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Cecità, staminali embrionali per riparare la retina e tornare a vedere

Staminali contro la cecità

I ricercatori hanno usato cellule staminali da embrioni umani per il trattamento di pazienti affetti da grave perdita della vista. Utilizzata per la prima volta, la tecnica appare sicura e potenzialmente efficace nel tempo.

La sperimentazione clinica, eseguita su 18 pazienti statunitensi, rappresenta un importante passo avanti nel tentativo di ottenere un trattamento clinico con una metodologia segnata da anni di preoccupazioni etiche e battaglie legali e politiche.

Il lavoro portato a termine è stato progettato per verificare se l'approccio con cellule staminali fosse sicuro e non ha portato a tumori o altri gravi effetti collaterali. Su questo punto, scrivono i ricercatori, il processo ha avuto successo.

Finora la procedura è stata sperimentata solo su un piccolo numero di partecipanti. Questa circostanza, unita alla mancanza di controlli, rende difficile accertare se il trattamento è sostanzialmente efficace. Tuttavia, alcuni partecipanti sembrano beneficiarne.

Un paziente è un allevatore di 75 anni del Kansas e la sua vista è migliorata al punto potere andare di nuovo a cavallo. Un altro paziente è andato al centro commerciale per la prima volta. Un altro ha viaggiato per aeroporti da solo.

"Abbiamo sentito parlare di cellule staminali embrionali per molto tempo", ha spiegato Robert Lanza, direttore scientifico della Advanced Cell Technology Inc. che ha sede a Marlborough nel Massachusetts. Il ricercatore, coautore dello studio pubblicato sulla rivista Lancet, ha aggiunto che: "Avevamo bisogno di nuove prove per dimostrare che questa tecnologia è davvero sicura e può aiutare le persone".

La cellula staminale embrionale è un tipo di cellula che si forma durante lo sviluppo dell'embrione di una settimana. La sua particolarità sta nel fatto che si tratta di una cellula ancora non differenziata, è pertanto potenzialmente in grado di dare origine a tutte le cellule presenti nell'organismo.

La speranza della ricerca scientifica è quella che, manipolando e trapiantando le cellule staminali embrionali, si possano guarire molte malattie.

Si tratta di un approccio controverso. Alcuni si oppongono alla rimozione di cellule staminali da un embrione umano perché sostengono che equivalga a distruggere una vita.

Le cellule staminali a cui fa riferimento lo studio sono state utilizzate per il trattamento di due gravi malattie degli occhi. Una, la degenerazione maculare secca legata all'età, o AMD, responsabile di oltre l'80% della cecità nel mondo sviluppato. L'altra, la malattia di Stargardt, la forma più comune di cecità giovanile che affligge più di 25.000 persone nei soli Stati Uniti.

Entrambi coinvolgono la retina, uno strato di tessuto all'interno dell'occhio che ospita due tipi di cellule sensibili alla luce, aste e coni. E' presente un altro strato chiamato epitelio pigmentato retinico, o RPE.

Il lavoro delle cellule RPE è quello di nutrire e sostenere i coni e i bastoncelli. Quando in una di queste malattie le cellule RPE smettono di funzionare correttamente, i coni e i bastoncelli iniziano a deteriorarsi con una progressiva perdita della vista.

Nel loro studio, il dottor Lanza e i suoi colleghi hanno prima ottenuto un embrione di otto cellule da una clinica della fertilità (l'embrione era rimasto inutilizzato e destinato alla distruzione). Successivamente hanno estratto una singola cellula ottenendo poi la moltiplicazione in laboratorio e la conversione in cellule RPE. Le cellule RPE ottenute in laboratorio sono state poi iniettate nell'occhio.

La metà dei pazienti soffriva di AMD secca, e la metà aveva la malattia di Stargardt. Per ogni paziente, le cellule ottenute in laboratorio sono state iniettate negli occhi di pazienti affetti dalle forme più avanzate.

Il periodo di follow-up medio è stato di 22 mesi. Lo studio ha dimostrato che, anche dopo diversi mesi, le cellule trapiantate sono rimaste al loro posto e non hanno innescato reazioni immunitarie avverse o tumori.

I dati riferiscono che in 10 dei 18 pazienti trattati era migliorata sensibilmente vista, in sette l'acuità visiva è rimasta invariata o migliorata, in un paziente è diminuita.

Nel complesso, "stiamo riscontrando un miglioramento visivo - ha spiegato il dottor Lanza - non era quello che ci aspettavamo, è la glassa sulla torta".

Ancora non è chiaro come spiegare questi miglioramenti e queste differenze, Lanza ipotizza che alcuni coni e bastoncelli nell'occhio potrebbero rimanere dormienti e le RPE prodotte in laboratorio richiedano del tempo prima che funzionino correttamente.

Ad ogni buon conto, conclude lo studioso, la ricerca ha ancora una lunga strada da percorrere "perché non c'erano controlli, come le iniezioni di placebo negli occhi dei pazienti che non sono stati trattati, non è chiaro se la visione era migliorata a causa del trattamento o di qualche altro fattore".
Per risolvere questi dubbi, gli scienziati hanno in programma di lanciare uno studio più ampio entro la fine dell'anno coinvolgendo 100 pazienti affetti da Stargardt e alcune decine che soffrono di AMD secca.

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