Fino ad oggi si è cercato di contrastare la distrofia muscolare attraverso una terapia farmacologica basata sui corticosteroidi che, pur alleviando l’infiammazione esistente, presenta effetti collaterali. Grazie ad uno studio, pubblicato su Pharmacological Research, è stata scoperta la possibilità di adottare una nuova terapia più tollerata dall’organismo.
Essa consiste nella combinazione tra un antinfiammatorio non steroideo e un farmaco della famiglia dei nitrati.
La ricerca, finanziata da Parent Project Onlus, è stata condotta dall’Unita' Neuromuscolare dell'IRCCS Medea in collaborazione con l’Università di Milano.
Il team diretto dal prof. Clementi aveva già dimostrato in passato la capacità del nitrossido (NO) di riparare il muscolo danneggiato, potenziando quindi l’attività delle cellule staminali muscolari.
Dato che il NO da solo è risultato poco efficace, gli studiosi hanno dunque valutato la necessità di combinare ad esso un antinfiammatorio non steroideo.
Dopo aver testato la sicurezza clinica di questa combinazione e la sua efficacia (sui topi), i ricercatori sono passati sperimentazione sull’uomo ottenendo risultati positivi.
Su 71 pazienti colpiti da distrofia muscolare di Duchenne, 35 sono stati trattati con la combinazione di ibuprofene ed isosorbide dinitrato per un anno. I risultati hanno dimostrato una buona tollerabilità a lungo termine della terapia, con effetti collaterali ‘transitori e non severi’.
“È ancora presto per dire se questo approccio sarà altrettanto efficace nell’uomo come lo è stato nell’animale - ha dichiarato Clementi - tuttavia i dati di sicurezza e tollerabilità nell’uomo sono già una solida base da cui partire”.
La ricerca, finanziata da Parent Project Onlus, è stata condotta dall’Unita' Neuromuscolare dell'IRCCS Medea in collaborazione con l’Università di Milano.
Il team diretto dal prof. Clementi aveva già dimostrato in passato la capacità del nitrossido (NO) di riparare il muscolo danneggiato, potenziando quindi l’attività delle cellule staminali muscolari.
Dato che il NO da solo è risultato poco efficace, gli studiosi hanno dunque valutato la necessità di combinare ad esso un antinfiammatorio non steroideo.
Dopo aver testato la sicurezza clinica di questa combinazione e la sua efficacia (sui topi), i ricercatori sono passati sperimentazione sull’uomo ottenendo risultati positivi.
Su 71 pazienti colpiti da distrofia muscolare di Duchenne, 35 sono stati trattati con la combinazione di ibuprofene ed isosorbide dinitrato per un anno. I risultati hanno dimostrato una buona tollerabilità a lungo termine della terapia, con effetti collaterali ‘transitori e non severi’.
“È ancora presto per dire se questo approccio sarà altrettanto efficace nell’uomo come lo è stato nell’animale - ha dichiarato Clementi - tuttavia i dati di sicurezza e tollerabilità nell’uomo sono già una solida base da cui partire”.
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